علاج جديد لمرض الفراشة الذي يجعل الجلد هشا بشكل لا يصدق!

يعرف "مرض الفراشة" بأنه حالة وراثية نادرة تؤدي إلى ظهور فقاعات جلدية في بثور تحت أدنى ضغط.

والآن، في مرحلة متأخرة من التجارب السريرية، أظهر الباحثون أن مادة هلامية تحتوي على الحمض النووي يمكن أن تساعد في علاج جروح هؤلاء المرضى ومنع المزيد من الضرر.

وهذه النتائج، التي نُشرت 14 ديسمبر في مجلة New England Journal of Medicine، وتلك الخاصة بتجربة سابقة أصغر، تتم مراجعتها الآن من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). ويجب أن تتوصل الوكالة إلى قرار بشأن الموافقة على العلاج بحلول منتصف فبراير 2023، وفقا لـ Krystal Biotech، راعية التجربة.

ولا توجد حاليا علاجات معتمدة لمن يعانون من مرض الفراشة، والمعروف علميا باسم "انحلال البشرة الفقاعي" (EB). ولا يمكن للأطباء والمرضى ومقدمي الرعاية لهم التعامل مع البثور إلا عند ظهورها، كما قال قائد التجربة الدكتور م. بيتر مارينكوفيتش، مدير عيادة الأمراض المتقرحة في ستانفورد للرعاية الصحية وأستاذ مشارك في طب الأمراض الجلدية في كلية الطب بجامعة ستانفورد.

ويتضمن ذلك تنظيف الجروح الجلدية وتغطيتها بالمراهم والضمادات وتغيير تلك الضمادات يوميا - وهي عملية غالبا ما تكون مؤلمة للمريض. وقال مارينكوفيتش: "هذه هي كل الأدوات، في الوقت الحالي، علينا معالجة هؤلاء المرضى".

وغالبا ما تفتح جروح المرضى أثناء الشفاء ويمكن أن تظل مفتوحة لأشهر أو حتى سنوات. وتُعرّض الجروح المزمنة وتراكم النسيج الندبي المرضى لخطر الإصابة بعدوى تهدد الحياة وتشوهات الأطراف وسرطان الجلد المسمى سرطان الخلايا الحرشفية.

وغالبا ما تفتح جروح المرضى أثناء الشفاء ويمكن أن تظل مفتوحة لأشهر أو حتى سنوات. وتُعرّض الجروح المزمنة وتراكم النسيج الندبي المرضى لخطر الإصابة بعدوى تهدد الحياة وتشوهات الأطراف وسرطان الجلد المسمى سرطان الخلايا الحرشفية.

وفي التجربة، تم تطبيق B-VEC على 28 مريضا على إحدى جروحهم مرة واحدة في الأسبوع لمدة ستة أشهر تقريبا، بينما تم علاج جرح آخر بحجم مماثل باستخدام هلام وهمي. وبعد ثلاثة أشهر، شُفيت بالكامل 71٪ من الجروح المعالجة بـ B-VEC، مقارنة بـ 20٪ من الجروح التي عولجت بالهلام الوهمي، وكانت معدلات الشفاء متشابهة في ستة أشهر.

وقال ديفيد شافر، مدير مركز بيركلي للخلايا الجذعية وQB3-Berkeley في جامعة كاليفورنيا، بيركلي، الذي لم يشارك في التجربة: "تتوافق هذه الدراسة مع التقارير السابقة حول هذا العلاج، على الرغم من أن الإطار الزمني الأطول للدراسة يُظهر أن التأثير على الجروح الفردية يستمر لمدة 6 أشهر على الأقل. وكانت هذه دراسة ناجحة جدا".

وقال مارينكوفيتش إنه تم وضع الهلام في عيادة أثناء التجربة، ولكن إذا تمت الموافقة على العلاج، فيمكن استخدامه بسهولة في المنزل أثناء تغيير ضمادات الجروح الروتينية. وهذا من شأنه أن يجعل العلاج أكثر سهولة من العلاجات التجريبية الأخرى لـ EB، والتي تتضمن ترقيع الجلد والخلايا الجذعية المهندسة. وعلى الرغم من أن B-VEC سيكون علاجا مستمرا وليس علاجا دائما للمرض، "يمكنني أن أرى أنه يتم استخدامه لمساعدة الكثير من مرضى EB".

وأضاف مارينكوفيتش أن الفريق يخطط لتطوير إصدارات مختلفة من العلاج في المستقبل يمكن تطبيقها بسهولة على الأنسجة التي يصعب الوصول إليها حيث يصاب المرضى أحيانا ببثور، مثل بطانة المريء والأغشية حول العينين.