هيئة الصحة الوطنية البريطانية تبرم صفقة بشأن "أغلى عقار في العالم''!

ستقدم خدمة الصحة الوطنية في إنجلترا (NHS) علاجا لاضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال الصغار.

وأبرمت NHS اتفاقية لتزويد المرضى بأغلى دواء في العالم، وهو علاج منقذ للحياة لمرة واحدة يبلغ سعره 2.8 مليون جنيه إسترليني (3.7 مليون دولار).

وقالت هيئة الخدمات الصحية الوطنية في بيان يوم الجمعة: "يمكن الآن تقديمه للمرضى الصغار في NHS في إنجلترا بعد أن تفاوضت الخدمة الصحية على خصم كبير".

ويُستخدم عقار Libmeldy، الذي طورته شركة Orchard Therapeutics البريطانية، لعلاج حثل المادة البيضاء المتبدل اللون (MLD)، وهو اضطراب وراثي نادر ومميت عند الرضع والأطفال الصغار.

وقالت أماندا بريتشارد، الرئيسة التنفيذية لهيئة الخدمات الصحية الوطنية بإنجلترا: "الصفقة التي أبرمناها هي أحدث مثال على استخدام NHS لإمكانياتها التجارية"، مضيفة أن الخدمة تواصل تزويد "المرضى بأحدث العلاجات بسعر عادل لدافعي الضرائب".

وقال البروفيسور بوبي غاسبار، الرئيس التنفيذي لشركة Orchard Therapeutics، إن الصفقة كانت "علامة فارقة لمجتمع MLD"، وشهادة على "إمكانية حدوث تأثيرات دائمة" للعلاج الجيني.

ويحدث MLD بسبب طفرة جينية تؤدي إلى تراكم الدهون في خلايا الدماغ والحبل الشوكي والأعصاب المحيطية والأعضاء الأخرى، مثل الكبد والكلى. ومع مرور الوقت، تتوقف الأعصاب وأجزاء أخرى من الجسم عن العمل، ما يتسبب في فقدان البصر والنطق والسمع بالإضافة إلى القدرة على المشي.

ويظهر الاضطراب أولا عند الأطفال ما دون 30 شهرا. ويبلغ متوسط ​​العمر المتوقع للأطفال الذين يعانون من MLD ما بين خمس إلى ثماني سنوات فقط. ويحدث MLD أيضا عند المراهقين والبالغين، ولكن بشكل أقل تكرارا.

ويولد حوالي أربعة أطفال مصابين بـ MLD في إنجلترا كل عام، وفقا لـ"بي بي سي".